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Erster rekombinanter Faktor VIII aus humanen Zellen (Nuwiq®) in Deutschland auf dem Markt

03.11.2014

Langenfeld, November 2014 – Ab sofort steht in Deutschland mit Nuwiq® ein neuartiges, rekombinantes Faktor-VIII (FVIII)-Konzentrat für die Versorgung von Hämophilie-A-Patienten zur Verfügung. Nuwiq®(simoctocog alfa) ist das erste rekombinante FVIII-Konzentrat in Europa, das in einer humanen Zelllinie hergestellt wird. Nuwiq® wurde mit dem Ziel entwickelt, bezüglich der Struktur und Funktion dem natürlichen FVIII möglichst nahe zu kommen. Humane Plasmaproteine erhalten nach der Proteinsynthese in der Zelle durch Anheftung von spezifischen Zuckerresten ein charakteristisches Glykosylierungsmuster. Nuwiq® besitzt aufgrund seiner Herstellung in einer humanen Zelllinie ausschließlich Glykosylierungen, wie sie typisch beim Menschen sind.
Nuwiq® weist eine hohe Affinität zum von-Willebrand-Faktor auf, der als Stabilisator des FVIII eine wichtige Funktion im Plasma erfüllt. Nuwiq® ist indiziert zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie-A-Patienten aller Altersgruppen.
Im Zulassungsverfahren wurden Daten aus 5 klinischen Studien mit 135 Patienten (zuvor mit FVIII behandelt) positiv bewertet: Nuwiq® erwies sich als sehr gut wirksam und verträglich, sowohl bei der Prophylaxe als auch der Behandlung von Blutungen. Keiner dieser Patienten entwickelte einen Inhibitor gegen FVIII. Nebenwirkungen traten insgesamt selten auf und waren von milder Intensität. Eine Prophylaxe mit Nuwiq® verringerte das Blutungsrisiko deutlich; die jährliche Spontanblutungsrate lag bei Kindern bei ca. 1,5 und bei Erwachsenen bei 1,2.
Die Bedarfsbehandlung mit Nuwiq® wurde in einer Studie mit Erwachsenen und 2 Jugendlichen zu über 94% mit ausgezeichneter bzw. guter Wirksamkeit eingestuft. Bei 32 von 33 (97%) Operationen wurde die Wirksamkeit mit ausgezeichnet oder gut bewertet. Aktuell laufen weitere Studien mit Nuwiq® zur personalisierten patientenindividuellen Prophylaxe bei Erwachsenen, die mit FVIII vorbehandelt waren und zum anderen bei Patienten, die zuvor keinen FVIII erhalten hatten (PUPs, previously untreated patients) zur Abschätzung des Inhibitorrisikos in dieser Patientengruppe.
Jede Packung Nuwiq® (mit 250 I.E., 500 I.E., 1.000 I.E. oder 2.000 I.E.) enthält neben der Nuwiq®-Konzentratflasche eine Fertigspritze mit einheitlich 2,5ml Lösungsmittel, einen Adapter, eine Flügelkanüle sowie zwei Alkoholtupfer.