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Erster rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII aus menschlichen Zellen (Nuwiq®) in der EU zugelassen

12.08.2014

Lachen, Schweiz, 6. August 2014 - Die Europäische Kommission erteilte die Zulassung für Nuwiq® (simoctocog alfa) zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen in allen Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII (FVIII)-Mangel). Nuwiq® ist das erste FVIII-Konzentrat in Europa, welches in einer menschlichen Zelllinie hergestellt wird. Nuwiq® ist daher frei von nicht-menschlichen Protein-Epitopen und weist eine hohe Affinität für den von Willebrandfaktor auf.
Die Zulassung erfolgte aufgrund der positiven Bewertung zur Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von Nuwiq® aus insgesamt 5 klinischen Studien mit 135 Patienten (74 Erwachsene und 61 Kinder, zuvor mit FVIII behandelt). Nuwiq® erwies sich als sehr gut wirksam und verträglich, sowohl bei der Prävention als auch der Behandlung von Blutungen. Keiner dieser Patienten entwickelte einen Inhibitor gegen FVIII. Eine Prophylaxe mit Nuwiq® senkt deutlich das Blutungsrisiko: Die jährliche Blutungsrate betrug bei Kindern für Spontanblutungen im Mittel bei Kindern ca. 1,5 und 1,2 bei Erwachsenen. Die Behandlung dieser Blutungen während der Prophylaxe wurde anhand objektiver Kriterien zu 100 % bei den Erwachsenen (28 von 28) bzw. 82,5% bei Kindern (89 von 108) als sehr gut oder gut bewertet.
Die Bedarfsbehandlung von akuten Blutungen wurde bei 20 Erwachsenen und 2 Jugendlichen in 94,4% (931 von 986 Blutungen) mit sehr gut und gut bewertet. Bei Operationen wurde die Wirksamkeit in 32 von 33 (97%) Interventionen über alle Studien mit sehr gut oder gut bewertet.

Aktuell laufen weitere Studien mit Nuwiq® bei zuvor unbehandelten Patienten (NuProtect: Immunogenität in PUPs (previously untreated patients), sowie eine Studie zur personalisierten patientenorientierten Prophylaxe in Erwachsenen, die mit FVIII vorbehandelt waren (NuPreviq).
Nuwiq® befindet sich auch in Kanada, den USA und Australien im Zulassungsverfahren. Weitere Einreichungen sind weltweit geplant.


Über Hämophilie A
Hämophilie A ist ein erblich bedingter, X-chromosomal gebundener Mangel an Gerinnungsfaktor VIII. Unbehandelt führt sie zu Blutungen in Muskeln und Gelenken und infolgedessen zu Arthropathie und schwerer Morbidität. FVIII-Substitution als Prophylaxe verringert die Anzahl von Blutungsepisoden und das Risiko von Gelenkschäden. Von dieser Krankheit ist eine Person von 5.000 bis 10.000 Menschen betroffen. Weltweit bleiben 75 % der Hämophiliepatienten undiagnostiziert oder unbehandelt. Die Entwicklung von neutralisierenden Antikörpern (FVIII-Inhibitoren) gegen FVIII ist heute die schwerwiegendste Therapiekomplikation. Das kumulative Risiko der FVIII-Inhibitorentwicklung liegt in der Literatur bei bis zu 39 %.


Über die Octapharma AG
Octapharma ist auf die Entwicklung und Herstellung von Präparaten aus menschlichem Plasma spezialisiert Im Fokus steht der Anspruch, aus dem wertvollen Ausgangsstoff Blutplasma eine breite Palette von Arzneimitteln hoher Qualität zu gewinnen. Innovationen und der Einsatz neuester Technologien fördern die stetige Weiterentwicklung der Produkte in ihrer Handhabung, Sicherheit und Wirksamkeit
Seit 1997 investiert Octapharma einen signifikanten Anteil der Forschungsmittel in die Entwicklung rekombinant hergestellter Proteine. Der Unternehmensphilosophie folgend wurde eine humane Zellinie für die Entwicklung von Gerinnungsfaktoren ausgewählt, um dem menschlichen Original so nah wie möglich zu sein.
Heute beschäftigt Octapharma über 6000 Mitarbeiter. Patienten in mehr als 100 Ländern werden mit Produkten folgender Therapiebereiche behandelt:

 

  • Hämostaseologie (Gerinnungsstörungen)
  • Immunologie (Immundefekte)
  • Intensiv- und Notfallmedizin

 

Octapharma-Produkte werden in fünf eigenen, hochmodernen Produktionsanlagen in Österreich, Frankreich, Deutschland, Schweden und Mexiko hergestellt.